A Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TÓQUIO: 4519) anunciou hoje que o Dr. Kunihiro Hattori (ex-pesquisador sênior da Chugai), o Dr. Takehisa Kitazawa (vice-chefe da Divisão de Pesquisa, Chugai) e o Dr. Tomoyuki Igawa (chefe da Divisão de Pesquisa, Chugai), que lideraram a criação do Hemlibra (emicizumabe), tratamento para hemofilia A, receberam o Prêmio Lasker-DeBakey de Pesquisa Clínica Médica, um dos mais prestigiados prêmios científicos do mundo.

Este comunicado de imprensa inclui multimédia. Veja o comunicado completo aqui: https://www.businesswire.com/news/home/20260909977984/pt/

From left: Dr. Kitazawa, Dr. Hattori, and Dr. Igawa

Hemofilia A é causada pela deficiência do fator de coagulação VIII, uma das proteínas essenciais para a coagulação sanguínea normal. Quando ativado, o fator VIII serve como uma ponte que facilita a ativação do fator X pelo fator IX ativado na superfície das plaquetas ativadas. O prêmio reconhece o conceito não convencional de substituir essa função do fator VIII por um anticorpo biespecífico, que possibilitou uma atividade terapêutica prolongada, a conveniência da administração subcutânea e prevenção sustentada de sangramentos independentemente da presença ou ausência de inibidores do fator VIII (anticorpos), contribuindo significativamente para a solução de necessidades médicas não atendidas na hemofilia A.

Os Prêmios Lasker estão entre os mais respeitados prêmios de pesquisa médica nos Estados Unidos, homenageando indivíduos que fizeram contribuições significativas à ciência médica e à saúde pública. São concedidos nas áreas de pesquisa médica básica, pesquisa clínica médica e serviço público. Esta é a segunda vez que pesquisadores japoneses recebem o prêmio na categoria de pesquisa clínica médica desde a criação dos Prêmios Lasker em 1945, e a primeira vez que três pesquisadores japoneses são simultaneamente reconhecidos nesta categoria.

O emicizumabe é um medicamento anticorpo criado após extensas pesquisas conduzidas pelos cientistas da Chugai. Terapias anticorpo convencionais geralmente atuam por meio de uma abordagem “subtrativa”, inibindo a atividade de moléculas ou células relacionadas à doença ou eliminando células-alvo através de mecanismos mediados pelo sistema imune. Pelo contrário, o emicizumabe foi o primeiro medicamento anticorpo do mundo a representar uma abordagem “aditiva”, restaurando uma função biológica ausente ao conferir ao próprio anticorpo uma função normalmente desempenhada por uma proteína diferente*. Também é o primeiro anticorpo biespecífico IgG recombinante de comprimento total do mundo, projetado para se ligar a dois alvos diferentes. Durante seu desenvolvimento, a Chugai também criou e aplicou a tecnologia proprietária de engenharia de anticorpos ART-Ig, que permitiu a fabricação em escala comercial.

A realização desse tratamento foi possível graças à colaboração com a Universidade Médica de Nara, que possui vasta expertise em pesquisas básicas e clínicas sobre hemofilia. O emicizumabe foi licenciado para Roche, e a Chugai trabalhou junto com Roche e Genentech para avançar no desenvolvimento clínico global e nas submissões regulatórias, levando o produto aos pacientes como Hemlibra. Após a aprovação nos Estados Unidos em 2017 e no Japão e Europa em 2018, o Hemlibra está aprovado agora em mais de 120 países e regiões no mundo**. Uma análise integrada dos estudos de fase III HAVEN 1–4 demonstrou que, independentemente da presença ou ausência de inibidores do fator VIII, gravidade da doença ou idade, o desfecho primário da taxa anualizada de sangramentos (ABR) para sangramentos tratados em intervalos de 24 semanas ao longo do estudo foi de 1,4 eventos por ano. Além disso, 70,8% dos participantes (277/391) não apresentaram sangramentos tratados durante as Semanas 1–24, aumentando para 82,4% (140/170) nas Semanas 121–144. Nenhum novo sinal de segurança foi identificado, e o evento adverso mais comum foram reações no local da injeção (27,8%)¹. Além de proporcionar prevenção sustentada de sangramentos independentemente da presença de inibidores do fator VIII, o emicizumabe oferece uma nova opção terapêutica por não induzir novos inibidores do fator VIII e melhorar a conveniência da administração subcutânea com intervalos prolongados de dosagem. Até o momento, já foi utilizado por mais de 30.000 pessoas com hemofilia A no mundo (total acumulado global até 30 de junho de 2026).

*Em 2023, entre os medicamentos anticorpos aprovados, o emicizumabe foi o primeiro no qual o próprio anticorpo substitui a função de uma proteína diferente que está deficiente ou disfuncional.

**Este produto foi avaliado e aprovado com base em um pacote de dados clínicos que incluía resultados de estudos clínicos envolvendo esquemas de dosagem não aprovados no Japão. Portanto, este documento pode conter descrições diferentes da dosagem e administração aprovadas no Japão.

Dr. Osamu Okuda, presidente e CEO da Chugai, comentou: “Estou verdadeiramente satisfeito que este conceito original, inspirado pelo nosso desejo de reduzir o fardo para pessoas com hemofilia A e suas famílias, junto com as tecnologias inovadoras de descoberta de medicamentos que o tornaram possível, tenha sido reconhecido por este prestigiado prêmio. O emicizumabe proporcionou prevenção sustentada de sangramentos independentemente da presença ou ausência de inibidores, gravidade da doença ou idade, ao mesmo tempo que reduziu o fardo do tratamento por meio da administração subcutânea a cada uma ou quatro semanas*, trazendo uma nova vida cotidiana para pessoas com hemofilia A e suas famílias. Gostaria de estender minhas calorosas felicitações aos três pesquisadores e expressar meu profundo respeito por sua criatividade, liderança e perseverança diante de desafios formidáveis, assim como por todos os que contribuíram para a pesquisa e desenvolvimento tornando essa conquista possível.

“Este avanço científico não poderia ter sido realizado como Hemlibra e levado a pessoas com hemofilia A no mundo sem a colaboração e apoio dos profissionais de saúde, incluindo os da Universidade Médica de Nara, bem como de nossos parceiros Roche e Genentech. Também agradeço sinceramente a todos que apoiaram esta iniciativa ao longo dos anos.

Olhando para o futuro, continuaremos fortalecendo nossas tecnologias proprietárias e capacidades científicas enquanto promovemos a colaboração com diversos parceiros. Através desses esforços, permanecemos comprometidos em entregar medicamentos e serviços inovadores aos pacientes em todo o mundo.”

Resumo do Prêmio

Comentários dos Laureados

Dr. Kunihiro Hattori:

Contribuição: Originou o conceito do anticorpo biespecífico baseado em sua expertise em coagulação sanguínea e anticorpos, e liderou o projeto de pesquisa

“Me sinto profundamente honrado que nossos esforços coletivos, junto com muitos pesquisadores e clínicos, dedicados a avançar a ciência para a sociedade e pacientes, tenham sido reconhecidos com este prêmio. Acredito que nossa missão contínua é garantir que este tratamento alcance pacientes ao redor do mundo que possam se beneficiar dele.”

Dr. Takehisa Kitazawa:

Contribuição: Liderou a pesquisa em farmacologia e biologia, avançando na descoberta do anticorpo candidato e na demonstração da atividade mimética do fator VIII

“Foi uma honra contribuir para a criação do emicizumabe por meio da colaboração com numerosos profissionais de saúde e pesquisadores. Também agradeço sinceramente às pessoas com hemofilia A e suas famílias que participaram dos estudos clínicos. Espero que este reconhecimento inspire mais inovações e mantenho meu compromisso de avançar para a próxima geração de descobertas científicas.”

Dr. Tomoyuki Igawa:

Contribuição: Liderou o design do emicizumabe e o estabelecimento das tecnologias para a fabricação eficiente de anticorpos biespecíficos

“O desejo de diminuir o fardo dos pacientes e suas famílias enquanto os ajudamos a levar vidas mais plenas motivou-nos a superar muitos desafios científicos. Estou verdadeiramente honrado que nós três recebamos este prestigiado prêmio juntos. Continuaremos a buscar medicamentos inovadores que façam diferença significativa na vida das pessoas, por meio de excelência científica e pensamento criativo.”

Para consultar as biografias dos laureados, clique aqui.

Sobre a Hemofilia A ^2,3

A hemofilia é classificada principalmente em dois tipos: hemofilia A e hemofilia B. A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico causado pela deficiência de uma proteína chamada fator de coagulação VIII (FVIII), essencial para a coagulação sanguínea normal. Como resultado, pessoas com hemofilia A apresentam dificuldade em formar coágulos sanguíneos. A hemofilia A pode ser congênita, causada por uma anomalia genética hereditária, ou adquirida, desenvolvendo-se mais tarde na vida. A hemofilia A congênita afeta predominantemente o sexo masculino, ocorrendo em aproximadamente um a cada 5.000 nascimentos de meninos. A ocorrência em mulheres é extremamente rara, pois a hemofilia A congênita é um distúrbio recessivo ligado ao cromossomo X.

Os sintomas associados a sangramentos na hemofilia A variam, mas uma característica marcante da doença é a ocorrência frequente de sangramentos internos não visíveis externamente. Sangramentos internos podem levar à formação de hematomas — acúmulos localizados de sangue — que podem comprimir nervos e vasos sanguíneos adjacentes, causando dor e comprometimento funcional. Sangramentos ocorrem frequentemente em articulações como cotovelos, joelhos e tornozelos, bem como nos músculos, resultando muitas vezes em inchaço, sensação de calor e dor intensa. Em pacientes com hemofilia A grave, sangramentos nas articulações e músculos podem ocorrer mesmo durante atividades cotidianas normais. Sangramentos articulares recorrentes podem levar a danos progressivos nas articulações, afetando significativamente a qualidade de vida.

Desde cerca do ano 2000, o tratamento profilático com a reposição regular do fator VIII ausente tornou-se amplamente adotado. No entanto, essa abordagem exige infusões intravenosas com frequência que varia de uma a várias vezes por semana. Além disso, pessoas com hemofilia A que desenvolveram uma resposta imune ao fator VIII — uma proteína estranha ao organismo —, resultando na formação de inibidores do fator VIII, enfrentaram desafios significativos de tratamento devido às opções limitadas disponíveis para elas.

Sobre a Fundação Lasker

Fundada em 1945 por Albert e Mary Lasker. Por meio de seus Prêmios Lasker, de renome internacional, bem como de iniciativas educacionais e ações de defesa de causas públicas, a Fundação promove a conscientização sobre o poder da ciência biomédica para salvar e melhorar vidas humanas. Com essas iniciativas, a Fundação defende o apoio à pesquisa biomédica, visando avançar na prevenção e no tratamento de doenças e deficiências.

Mais informações em laskerfoundation.org.

Sobre os Prêmios Lasker

Reconhecidos como a principal premiação de pesquisa biomédica dos Estados Unidos, os Prêmios Lasker de Pesquisa Médica já foram concedidos a 360 laureados desde 1945. Ao longo desses anos, 101 laureados com o Lasker também receberam o Prêmio Nobel, incluindo 28 nas últimas duas décadas. Os laureados são selecionados por um júri internacional presidido por Joseph L. Goldstein, que recebeu tanto o Prêmio Lasker de Pesquisa Médica Básica quanto o Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina em 1985.

Mais detalhes sobre os laureados com o Prêmio Lasker, as justificativas completas para cada categoria de premiação, entrevistas em vídeo e fotos dos premiados, bem como informações adicionais sobre a Fundação, estão disponíveis em laskerfoundation.org.

Colaboração com o Departamento de Pediatria da Universidade Médica de Nara

O Departamento de Pediatria da Universidade Médica de Nara tem sido, há muito tempo, pioneiro no tratamento da hemofilia no Japão e tem impulsionado pesquisas básicas e clínicas na área ao longo de muitos anos.

Desde 2003, a Chugai realiza pesquisas em colaboração com a universidade. Essa parceria gerou inúmeras conquistas, incluindo o estabelecimento de sistemas de ensaio de coagulação para a avaliação do emicizumabe.

Além disso, a universidade contribuiu significativamente para o desenvolvimento clínico do emicizumabe, inclusive em seus estudos clínicos iniciais no Japão. Ademais, durante o desenvolvimento clínico global, a rede de pesquisadores internacionais e especialistas em hemofilia — cultivada ao longo de muitos anos pelo Departamento de Pediatria da Universidade Médica de Nara — representou um recurso valioso para a Chugai ao ingressar em uma nova área terapêutica.

Sobre a Chugai Pharmaceutical

A Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., sediada em Tóquio, é uma empresa farmacêutica voltada para a pesquisa, com capacidade de descoberta de medicamentos de classe mundial, incluindo tecnologias proprietárias de engenharia de anticorpos. A Chugai está comprometida em criar produtos farmacêuticos inovadores capazes de atender a necessidades médicas não supridas. A Chugai está listada no Prime Market da Bolsa de Valores de Tóquio. Embora mantenha autonomia e independência de gestão, a Chugai é um membro importante do Grupo Roche. Informações adicionais estão disponíveis em https://www.chugai-pharm.co.jp/english/.

As marcas comerciais utilizadas ou mencionadas neste comunicado são protegidas por lei.

Trecho das informações da bula eletrônica *Apenas seções relevantes

4. Indicações

• Para a profilaxia de rotina, com o objetivo de prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A congênita (deficiência congênita do fator VIII).

6. Posologia e administração

<Para a profilaxia de rotina, com o objetivo de prevenir ou reduzir a frequência de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A congênita (deficiência congênita do fator VIII)>

• Administrar emicizumabe (produzido por engenharia genética) por injeção subcutânea, na dose de 3 mg/kg uma vez por semana durante as primeiras 4 semanas. Uma semana após a quarta dose (5ª semana a partir da dose inicial), administrar um dos seguintes esquemas de manutenção por injeção subcutânea:

• 1,5 mg/kg uma vez por semana

• 3 mg/kg uma vez a cada duas semanas

• 6 mg/kg uma vez a cada quatro semanas

Fontes:

1. Michael U. Callaghan, et al. Resultados a longo prazo com a profilaxia com emicizumabe para hemofilia A com ou sem inibidores de FVIII, provenientes dos estudos HAVEN 1-4
   
   https://ashpublications.org/blood/article/137/16/2231/474603/Long-term-outcomes-with-emicizumab-prophylaxis-for (acessado em setembro de 2026)

2. Japanese Society on Thrombosis and Hemostasis (JSTH), Diretrizes de Prática Clínica
   
   https://www.jsth.org/wordpress/guideline/index.html (apenas em japonês; acessado em setembro de 2026)

3. Information Center for Specific Pediatric Chronic Diseases, 40. Hemofilia A
   
   https://www.shouman.jp/disease/details/09_21_040/ (apenas em japonês; acessado em setembro de 2026)

Informações Adicionais:

• Fundação Lasker
  
  https://laskerfoundation.org/
• Artigos publicados juntamente com o anúncio do Prêmio Lasker

1. JAMA: https://jamanetwork.com/
2. Proceedings of the National Academy of Sciences of the United Stated of America: https://www.pnas.org/
3. The New England Journal of Medicine: https://www.nejm.org/

• Principais publicações e artigos de revisão sobre a descoberta do fármaco Emicizumabe

1. Takehisa Kitazawa, et al. Nature Medicine. 2012;18(10):1570-1574. Um anticorpo biespecífico para os fatores IXa e X restaura a atividade hemostática do fator VIII em um modelo de hemofilia A.
   
   https://www.nature.com/articles/nm.2942
2. Zenjiro Sampei, et al. PLoS One. 2013;8(2):e57479. Identificação e otimização multidimensional de um anticorpo IgG biespecífico assimétrico que mimetiza a função de cofator do fator VIII.
   
   https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0057479
3. Atsushi Muto, et al. Journal of Thrombosis and Haemostasis. 2014;12(2):206-213. Anticorpo biespecífico anti-fator IXa/X (ACE910): potência hemostática contra sangramentos em curso em um modelo de hemofilia A e a possibilidade de suplementação de rotina.
   
   https://www.jthjournal.org/article/S1538-7836(22)03861-2/fulltext
4. AAtsushi Muto, et al. Blood. 2014;124(20):3165-3171. O anticorpo biespecífico anti-fator IXa/X ACE910 previne sangramentos articulares em um modelo de primatas de longo prazo de hemofilia A adquirida
   
   https://ashpublications.org/blood/article/124/20/3165/33262/Anti-factor-IXa-X-bispecific-antibody-ACE910
5. Takehisa Kitazawa, et al. Thrombosis and Haemostasis. 2017; 117(7);1348-1357. A atividade de cofator mimético do fator VIIIa de um anticorpo biespecífico para os fatores IX/IXa e X/Xa, o emicizumabe, depende de sua capacidade de conectar os antígenos
   
   https://www.thieme-connect.de/products/ejournals/abstract/10.1160/TH17-01-0030
6. Takehisa Kitazawa, Midori Shima. Journal of Japanese Biochemical Society 89(3): 325-332. Novo desafio para o tratamento da hemofilia A utilizando anticorpo biespecífico
   
   https://seikagaku.jbsoc.or.jp/10.14952/SEIKAGAKU.2017.890325/index.html (Apenas em japonês)

7. Tomoyuki Igawa. Experimental Medicine, Vol. 36, Nº 11, pp. 1823–1829.
   
   O Impacto das Terapias com Anticorpos de Nova Geração: Desenvolvimento Tecnológico de Anticorpos Biespecíficos e Descoberta de Fármacos, com Foco em Terapias com Anticorpos de Nova Geração para Hemofilia
   
   https://jglobal.jst.go.jp/en/detail?JGLOBAL_ID=201802264570677621 (Apenas em japonês)

8. Takehisa Kitazawa, Midori Shima. Int J Hematol. Jan. 2020;111(1):20-30. Emicizumabe, um anticorpo biespecífico humanizado contra os fatores de coagulação IXa e X, com atividade de cofator do fator VIIIa.
   
   https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-018-2545-9
9. Takehisa Kitazawa, et al. Successful Drug Discovery vol. 5. 2020. Descoberta e Desenvolvimento do Emicizumabe (HEMLIBRA^® ): Um Anticorpo Biespecífico Humanizado contra os Fatores de Coagulação IXa e X, com Atividade de Cofator do Fator VIII
   
   https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/9783527826872.ch7
10. Takehisa Kitazawa, Kunihiro Hattori. Experimental Medicine, abril de 2021, Vol. 39, Nº 6, pp. 971–975. Emicizumabe: Nascido de uma Ideia Ousada — Um Anticorpo que Substitui a Função do Fator de Coagulação Sanguínea
    
    https://www.yodosha.co.jp/jikkenigaku/series.html?type=zokusouyaku (Apenas em japonês)

• Biografias dos Laureados
  
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial2.pdf
• Mensagem do Presidente e CEO
  
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial3.pdf
• Sobre a Hemofilia A
  
  https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial4.pdf

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Fonte: BUSINESS WIRE